Ve skupině 20 nejnákladnějších pacientů bylo vloni hned devět dětí léčeno se spinální svalovou atrofií. Dětem bylo od několika měsíců do dvou let, uvedl náměstek ředitele VZP Jan Bodnár. Podávaný lék dokáže geneticky upravit příčinu onemocnění a výrazně tak zlepšit prognózu u těchto pacientů. Před schválením jeho hrazení se na některé z nemocných dětí vybíraly peníze ve sbírce.

Spinální svalová atrofie (SMA) je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postiženy bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku. V ČR se ročně narodí přes 110.000 dětí, SMA onemocnění má zhruba jedno z 10.000 narozených. Lék se podává dětem do tří let, postup nemoci u nich může zpomalit či zastavit.

Loňským nejdražším pacientem pojištěným u VZP byla holčička mladší jednoho roku se SMA. Mezi dvacítkou nejdražších diagnóz se vedle spinální svalové atrofie nacházeli také tři pacienti se svalovou dystrofií, další čtyři trpěli různými metabolickými poruchami. Dva pacienti byli léčeni s diagnózou akutní lymfoblastické leukemie. Dále se mezi nejdražšími diagnózami objevila hemofilie i vzácná porucha nervového systému neuronální ceroidní lipofuscinóza, uvedla mluvčí VZP Viktorie Plívová.

Do roku 2019 byla nejdražší diagnózou, s níž se čeští pacienti léčili, porucha krevní srážlivosti zvaná hemofilie. Pacientů s ní je v Česku asi tisícovka, postihuje muže. Vadný gen přenášejí ženy, které ale až na výjimky hemofilií neonemocní, nemoc postihne až jejich syny. Většina nemocných užívá několikrát týdně léky preventivně a nejsou v životě výrazně limitováni.

Náklady VZP na nejdražší pojištěnce za posledních 10 let:

zdroj: VZP, *spinální svalová atrofie